Células madre en Alzheimer, Parkinson, autismo y otras enfermedades neurológicas: qué dice la evidencia

Muchas familias que viven con el Alzheimer, el Parkinson o el autismo buscan cualquier opción que ofrezca esperanza. En internet abundan los anuncios de «terapia con células madre» para estas condiciones. Por respeto a esas familias, en esta guía resumimos qué han encontrado realmente los ensayos clínicos y qué falta por saber.

La respuesta corta

Hoy ninguna terapia con células madre, exosomas o factores de crecimiento está aprobada para tratar Alzheimer, Parkinson, autismo, esclerosis múltiple, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), epilepsia ni infarto cerebral. La FDA de Estados Unidos lo advierte de forma explícita y reporta casos de ceguera, tumores e infecciones por terapias no aprobadas.

Eso no significa que la investigación no exista. Significa que todavía no hay pruebas suficientes de que estas terapias funcionen.

Lo que muestran los estudios, condición por condición

Autismo

El estudio más importante lo hizo la Universidad de Duke: un ensayo aleatorizado con 180 niños que recibieron sangre de cordón umbilical o placebo. No hubo mejoría en las habilidades sociales, que era el objetivo principal, ni en los demás desenlaces. Otros estudios con placebo tampoco encontraron diferencias. Los estudios con resultados positivos suelen ser pequeños y sin grupo de comparación.

Alzheimer

Un ensayo de fase 2a publicado en 2025 en Nature Medicine, con 49 pacientes con Alzheimer leve, encontró que las células madre mesenquimales fueron seguras y que el cerebro perdió volumen más lentamente que con placebo. Pero no demostró una mejoría clara en la memoria ni en la vida diaria. Otro ensayo, con células aplicadas dentro del cerebro, no encontró beneficio clínico y sí más efectos adversos.

Esclerosis múltiple

El ensayo internacional MESEMS, con 144 pacientes, no logró su objetivo principal: las células madre no redujeron las lesiones activas en resonancia frente a placebo. Un estudio más pequeño en esclerosis múltiple progresiva sí reportó resultados favorables, pero hacen falta confirmaciones.

Parkinson

Un ensayo de fase 2 de 2025 con 45 pacientes tuvo resultados mixtos: un esquema de tres infusiones mejoró los síntomas motores, pero uno de dos infusiones resultó peor que el placebo. Los factores de crecimiento cerebrales, como el GDNF, generaron mucha expectativa, pero varios ensayos aleatorizados no mostraron beneficio.

ELA (esclerosis lateral amiotrófica)

Una terapia con células madre llegó a un ensayo de fase 3 con placebo y no cumplió su objetivo principal. En 2023, el comité asesor de la FDA votó 17 a 1 que su eficacia no estaba demostrada. Los factores de crecimiento, como el BDNF, tampoco funcionaron en ensayos grandes.

Infarto cerebral (EVC)

Una revisión Cochrane encontró una mejoría pequeña en algunas escalas neurológicas, con certeza baja. Los ensayos grandes más recientes, como TREASURE en Japón con 206 pacientes, no encontraron diferencias en la recuperación.

Epilepsia y otras demencias

En epilepsia solo hay estudios pequeños de un mismo grupo, sin aleatorización ni cegamiento. En demencia vascular y otras demencias no encontramos ensayos clínicos publicados.

¿Por qué tantos anuncios si la evidencia es débil?

Porque un estudio pequeño sin grupo de comparación puede parecer muy prometedor. Muchas condiciones neurológicas cambian con el tiempo, y el efecto placebo es fuerte, sobre todo cuando la familia desea ver mejoría. Solo los ensayos aleatorizados con placebo permiten saber si una terapia funciona, y en estas enfermedades, hasta hoy, la mayoría no lo ha demostrado.

Señales de alerta

La Sociedad Internacional para la Investigación con Células Madre (ISSCR) recomienda desconfiar cuando una clínica:

• Ofrece el mismo tratamiento para muchas enfermedades distintas.
• Promete mejorías o curas, o se apoya en testimonios en lugar de estudios publicados.
• Cobra por participar en un «ensayo clínico».
• No explica qué producto aplica, quién lo fabrica ni qué riesgos tiene.

Nuestra postura

En Longevity Clinic no ofrecemos terapias celulares para enfermedades neurológicas. Si te interesa la investigación, la vía segura es participar en un ensayo clínico registrado, por ejemplo en ClinicalTrials.gov, bajo la guía de tu neurólogo. Lee también cómo identificar una clínica regenerativa confiable y qué regula COFEPRIS en medicina regenerativa.